Az EU-ban már gyerekek is kaphatnak génterápiát

2016. június 20. 4:19
Egy ritka genetikai eredetű kór génterápián alapuló kezelését engedélyezte a Európai Gyógyszerügynökség az Origó híradása szerint. A módszer gyógyulásra ad esélyt egy olyan betegségben, melynél eddig csak szigorú elzártságban, de így is csak korlátozott ideig maradhattak életben az érintett gyerekek.

 A SCID-del született gyerekeknél genetikai hiba következtében lényegében hiányzik az immunrendszer. Csak steril környezetben tartózkodhatnak, és még így is rosszak az esélyeik a hosszabb távú túlélésre. A kór egyik változatában az adenozin-dezamináz (ADA) enzim működésképtelensége miatt mérgező anyagcseretermékek halmozódnak fel a fehérvérsejtekben, s ezek pusztulása a szervezetet védtelenül hagyja a fertőzésekkel szemben.

 
A Strimvelis terápia ezeken a pácienseken segítene: az orvosok a csontvelőből vérképző őssejteket nyernek ki, melyekbe bejuttatják az ADA gén működő változatát. Az ily módon „megreparált” őssejteket aztán visszaadják a betegeknek, hogy azok benépesíthessék a csontvelőt.
 
A Blood orvosi szakfolyóiratban közölt tanulmány szerint a klinikai próbák sikeresnek tekinthetők, a nyomon követési vizsgálatok megállapították, hogy a 18 kezelésen átesett gyermek esetében 100 százalékos volt a túlélési ráta. „A terápia egy új fejezet kezdetét jelenti a ritka genetikai betegségek kezelésében és reméljük, hogy ez a szemléletmód másfajta kórképpel rendelkező pácienseken is segíthet a jövőben” – mondta Martin Andrews, a Strimvelis kifejlesztése mögött álló GlaxoSmithKline (GSK) munkatársa.
 
Az EU az után döntött a forgalomba hozatal engedélyezéséről, hogy áprilisban az Európai Gyógyszerügynökség (European Medicines Agency) pozitívan véleményezte a GSK terápiáját. Ezzel a Strimvelis a második génterápiás eljárás, amely Európában elérhetővé vált. Az elsőre még 2012-ben bólintott rá az Európai Bizottság: a holland UniQure cég által készített Glybera nevű szerrel egy ritka örökletes zsíranyagcsere-betegséget kezelhetnek.
 
Európával ellentétben az Amerikai Élelmiszer–, és Gyógyszer Ellenőrző Hatóság egyelőre egyetlen génterápiás technika forgalomba hozatalát sem engedélyezte.
Hozzászóláshoz és a további kommentek megtekintéséhez lépjen be, vagy regisztráljon!

Bejelentkezés